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L’innovativa terapia genica: un milione di dollari per guadagnare 20 anni di vita

today20 Dicembre 2019

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Durante la lettura si consiglia l’ascolto del brano “Clocks – Coldplay”

Non c’è nulla di più caro al mondo della propria vita: a quanto pare è stato proprio questo il pensiero di un’audace start-up americana che ha promesso di allungare la vita al prezzo di ben 900mila euro.

Vent’anni di vita in più, ma solo per chi se lo può permettere! È questa l’illusione che una start-up americana, la Libella Gene Therapeutics, ha messo sul mercato a carissimo prezzo. Si tratta di un trattamento di terapia genica capace, a quanto pare, di riparare i telomeri e prolungare il corso della vita dell’uomo.

Le promesse e i dettagli sono tutti da verificare ma l’elemento che più ha destato curiosità è stata la modalità della promozione: l’azienda cerca infatti volontari anziani disposti a pagare un milione di dollari per partecipare alla sperimentazione clinica che dovrebbe tenersi a gennaio in una clinica colombiana. La scelta di procedere fuori dagli USA è obbligata, in quanto la Food and Drug Administration non ha approvato la procedura sul territorio americano.

Ma cos’è una terapia genica? E come entrano in gioco i telomeri?

Per terapia genica si intende l’inserzione di materiale genetico all’interno delle cellule al fine di poter prevenire o curare delle patologie, trattando il DNA proprio come se fosse una sostanza farmaceutica da assumere contro malattie o disfunzioni genetiche e acquisite. Attraverso questa tecnologia medica la compagnia di biotecnologie del Kansas vorrebbe operare sui telomeri, ossia le strutture protettive situate alle estremità dei nostri cromosomi che si accorciano gradualmente con l’età.

Le ricche cavie che volessero sottoporsi al trattamento subirebbero un’iniezione di virus recanti le istruzioni genetiche che servono alle cellule per produrre la trascrittasi inversa telomerica (TERT), una molecola coinvolta nell’estensione della lunghezza dei telomeri. Infatti queste regioni terminali dei cromosomi si consumano a ogni replicazione del DNA e si pensa che il loro accorciamento sia associato all’invecchiamento cellulare, determinando una sorta di “data di scadenza” delle cellule.

In alcuni tessuti che si rinnovano costantemente, come il rivestimento dell’intestino, sono stati trovati alti livelli di un enzima (la telomerasi) che ricostruisce ed estende i telomeri, in modo che le cellule possano continuare a dividersi. Tuttavia, sebbene i trattamenti che puntano all’estensione dei telomeri hanno dato risultati interessanti nei topi, nessuno ha mai dimostrato che possano funzionare anche sull’uomo.

L’assenza di precedenti non ha frenato le ambizioni dell’azienda, che si è esposta a livello mondiale decidendo di vendere l’accesso a una procedura non poco rischiosa ai pazienti disposti a sborsare una fortuna pur di allontanare la propria dipartita. Infatti, come spiega Frank Swain sulla MIT Technology Review, il trattamento ha elevate possibilità non solo di essere inefficace, ma anche di danneggiare la salute dei pazienti, per esempio attivando cellule precancerose.

Per adesso, secondo i vertici della Libella, due cittadini americani (una donna di 90 anni e un uomo di 79) avrebbero già pagato per partecipare all’esperimento che potrebbe tenersi a 40 km da Bogotà. Tuttavia, molti dettagli sulla presunta sperimentazione appaiono ancora fumosi. Non è chiaro chi dovrebbe seguire i pazienti, infatti il responsabile scientifico della delicata operazione è un chirurgo vascolare, e non un esperto di terapia genica come sarebbe logico supporre. Nulla si sa su come i pazienti saranno seguiti: pare che dopo 10 giorni di osservazione saranno dimessi. Infine, nessuna informazione è stata data sulle fasi dello studio.

Eppure Maria Blasco, direttrice dello Spanish National Centre for Cancer Research ed esperta di studi sui telomeri dei topi – ha più volte ribadito che occorreranno molti studi prima di poter testare una simile procedura sull’uomo. Si farà in tempo per gennaio? Insomma, sorgono molti dubbi e contraddizioni, considerando che la Blasco è la scienziata più citata dall’azienda americana come riferimento. Non si sa inoltre chi dovrebbe fornire i virus vettori usati nella terapia. Ma soprattutto in molti si sono dichiarati scettici di fronte a questo annuncio perché non è la prima volta che la Libella si avventura in simili dichiarazioni: rivoluzionarie sperimentazioni di telomerasi sull’uomo erano state proclamate come imminenti anche nel 2016 e nel 2017, ma nessuna è mai stata portata a termine.

E voi che ne pensate? Si tratterà della svolta del secolo nel campo della biotecnologia genetica oppure di un deludente flop?

Written by: Camilla Presutti

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